ACS Central Science | 从提示词到药物，迈向制药超级智能的闭环研发愿景

在生成式AI、多模态基础模型与实验室自动化加速融合的当下，药物研发正从“AI单点应用”迈向“系统级整合”。长期以来，制药研发流程普遍存在断点：计算端模型与工具链分散，生物学与化学问题之间交接繁复，从虚拟分子生成到湿实验验证的等待成本高。随着多模态模型逐步打通文本、结构、组学、成像与实验读数等信息，以及实验室设备加速API化、变得可被软件调度，“AI设计 + 自动化执行”的闭环药物发现正成为行业关注的下一代研发新范式。

近期，英矽智能与礼来的研究人员在ACS旗下的开源期刊ACS Central Science（IF=13）联合发表观点文章，提出一套面向“完全自主、由AI统一编排”的药物发现综合框架。论文以"从提示词到药物：迈向制药超级智能”为题，阐述先进推理系统如何将AI驱动的靶点发现、生成式化学、自动化合成、湿实验验证与临床规划整合为单一工作流程。

在该框架下，科学家只需提出需求——例如“为特发性肺纤维化设计一种药物”——中央AI控制器便可自主拆解任务并进行调度与协同，包括识别潜在靶点、提出并优化分子结构、组织体外（in vitro）与计算（in silico）验证，以及生成具有临床约束与证据支撑的开发策略，并交由具备自主行动能力（agentic）的AI程序执行。论文同时回顾了AI在生物技术领域的演进，从传统机器学习、深度学习到基于Transformer的生成模型，并强调这些技术如何逐步扩展AI在靶点识别、分子设计、临床预测与自动化实验方面的能力边界。

在体系结构层面，论文提出下一代模块化架构：由按顺序调用的多个子系统构成，整体遵循药物发现的标准实践，但各环节由AI算法自主驱动并由中央推理系统统一控制与编排。其中，生物学模块负责数据挖掘、假设生成与疾病相关靶点验证；化学模块结合生成式化学、分子对接、自由能计算与微流控合成，迭代式设计与优化候选化合物；临床开发模块则可对试验结果、患者人群与试验设计策略进行预测与建议。

论文还通过多个示例，展示了先进推理控制器如何通过API连接并协调多样化系统与传统实验室设备。文章强调，随着新一代推理模型具备多步骤规划能力，系统可协调专用AI智能体并依据实验读数（readouts）动态修订策略。但文章也指出，能力提升伴随新的系统性风险：幻觉（hallucinations）、错误传播与数据偏差可能在闭环流程中被放大。因此建议强化可审计性，在高风险决策中引入人工监督，并在临床试验中使用“AI实验组”对预测工具进行真实世界验证。

围绕论文所描绘的方向，英矽智能也在推进相关能力建设，开发多种AI工具以覆盖生物与化学发现的不同任务环节。例如，DORA 与 PandaOmics 可对科学文献与多源数据进行梳理分析并提出新的生物学假设；Chemistry42 可结合三维结构信息，根据用户提示生成并优化候选分子；Chemistry42 的 Retrosynthesis（逆合成）模块则用于规划新化合物的合成路线。论文作者认为，将这些分散能力在统一框架下贯通联动，形成可持续迭代的端到端闭环，将是进一步提升药物发现速度与效率的关键方向。

英矽智能联合创始人兼首席执行官 Alex Zhavoronkov 博士表示：“实现这一愿景的基础组件已经可以运行。然而，要让这一愿景完全落地，学术界、生物技术公司与监管机构之间的协作至关重要。真正实现端到端、自主的药物开发，需要整个行业的认可与投入，每一方都要贡献拼图中不可或缺的一块。”

这篇发表于ACS Central Science的观点文章进一步补充了英矽智能在靶点发现、生成式化学与临床阶段AI应用方面的同行评议研究体系，也为“制药超级智能”与闭环药物发现生态的讨论提供了更系统的路线图与框架参考。

参考资料：
[1] From Prompt to Drug: Toward Pharmaceutical Superintelligence.
DOI: 10.1021/acscentsci.5c01473