Scientific Reports | 英矽智能发布靶点识别新框架，推进 AI 驱动的早期药物发现

由生成式人工智能驱动的临床阶段生物技术公司英矽智能（Insilico Medicine，03696.HK）今日宣布，其用于药物靶点发现的统一 AI 框架取得新进展：公司已将此前推出的靶点识别专业版（Target Identification Pro，TargetPro）与靶点识别基准评测体系（Target Identification Benchmark，TargetBench 1.0）整合为一套经验证的系统，旨在进一步提升早期药物研发的准确性、可靠性与可扩展性。

长期以来，药物研发一直受困于高失败率：近 90% 的临床候选药物最终折戟，而靶点选择失误或缺乏充分验证，正是导致失败的常见原因之一。为直面这一痛点，英矽智能将 TargetPro和TargetBench 框架进行整合，将疾病特异性的预测建模与严格、可复现的标准化评估相结合，提升靶点发现的可靠性。公司近期发表于Scientific Reports的研究显示，该框架在基准评测与真实世界的靶点发现工作流中均展现出卓越结果，进一步展现了其作为 AI 驱动靶点识别“标准化底座”的价值。

TargetPro 是一个面向疾病的机器学习模型，覆盖肿瘤、代谢、免疫相关、纤维化与神经系统等类别中的 38 种疾病。该模型整合了英矽智能 AI 靶点发现平台 PandaOmics 的 22 项不同组学与文本评分，用于识别具有较高临床成功概率的靶点。

作为对 TargetPro 的补充，TargetBench 1.0 提供了一个全面的基准评测系统，用于评估靶点发现模型。该平台基于模型能否找回已知临床靶点、并将高质量新候选靶点优先排序来衡量性能。TargetPro 与 TargetBench 共同填补了行业关键空白：不仅生成高质量靶点，还能通过标准化、可复现的基准对其进行系统验证。

在性能评估中，TargetPro 显著优于单一组学或文本方法，显示出多模态数据整合的优势。TargetPro 还揭示了特征重要性的疾病特异性模式，凸显了疾病特异性靶点识别模型的价值。在检索已知临床靶点方面，TargetPro 的整体 Top-K 精确率（precision-at-top-K）达到 71.6%，较领先的基于 LLM 的方法提升 1.7 到 5.5 倍。

除预测性能外，该整合框架强调转化就绪性（translational readiness），确保所提名靶点在后续实验与临床流程中可执行。在 TargetPro 预测的新候选靶点中：

• 95.7% 具有可用的蛋白质三维晶体结构，支持后续药物设计
• 86.5% 被归类为可成药（druggable），并有临床证据支持
• 46% 与其他适应症中已获批药物相关，提示存在再利用（repurposing）机会

这些结果表明，该系统能够生成可执行的情报：优先排序、具生物学依据的靶点，具有较强的成功开发潜力。

TargetPro–TargetBench 框架是迈向更可扩展、标准化的 AI 驱动药物发现的重要一步。通过将预测建模与严格的基准评测相结合，英矽智能正在帮助建立一套通用框架，用于在制药研发中评估与部署 AI 系统。

最新版本 TargetPro 2.0 与 TargetBench 2.0 将疾病覆盖从 38 个扩展到 10 个治疗领域的 100 个适应症，并新增心血管、眼科、生殖与心理健康障碍等覆盖领域。TargetBench 2.0 还引入更多评测维度，例如作用机制清晰度、商业潜力与平均精确率（average precision），进一步增强平台对药物发现决策的实用性。

该方法也与英矽智能推动可靠科学 AI 的更广泛努力一致，强调标准化评估对于加速落地应用与提升药物发现全流程成果的重要性。

英矽智能创始人兼首席执行官 Alex Zhavoronkov博士表示：“药物发现的大多数失败都始于薄弱的靶点选择。通过将疾病特异性建模与严格的基准评测相结合，我们正从预测型 AI 走向可执行的情报——帮助科学家以更高的信心与速度优先选择靶点。该框架使我们更接近更可靠、可扩展且更高效的治疗发现。”